Tiêm BDNF vào tai trong cho thấy tín hiệu sớm về khả năng nghe tiếng nói trong môi trường ồn

Một loại thuốc tiên phong trong nhóm điều trị, được đưa vào cơ thể qua một mũi tiêm duy nhất vào tai, đã được chứng minh là an toàn và cho thấy dấu hiệu cải thiện khả năng nghe trong môi trường ồn, theo một thử nghiệm lâm sàng ở giai đoạn đầu.

Hàng triệu người có thể vượt qua bài kiểm tra thính lực tiêu chuẩn nhưng vẫn gặp khó khăn khi theo dõi một cuộc trò chuyện trong nhà hàng đông đúc. Khoảng cách này, thường được gọi là khó khăn nghe tiếng nói trong môi trường ồn, là một trong những phàn nàn phổ biến và gây khó chịu nhất trong ngành thính học, và cho đến nay vẫn chưa có loại thuốc nào được phê duyệt để điều trị trực tiếp vấn đề này.

Một thử nghiệm lâm sàng mới đi theo một hướng khác so với thiết bị trợ thính hay phẫ thuật. Thử nghiệm này kiểm tra xem một loại protein tăng trưởng thần kinh có sẵn trong tự nhiên, được đưa vào tai trong một lần duy nhất, có thể giúp phục hồi các kết nối tinh vi truyền âm thanh đến não hay không.

Bối cảnh: Vì sao các nhà nghiên cứu quan tâm đến vấn đề này

Thính giác phụ thuộc vào các tế bào lông cảm giác nhỏ bé trong ốc tai, cơ quan hình xoắn ốc của tai trong, và vào các kết nối thần kinh, gọi là khớp thần kinh (synapse), nối các tế bào này với dây thần kinh thính giác. Các nghiên cứu trong thập kỷ qua đã cho thấy những khớp thần kinh này có thể bị tổn thương do tiếng ồn và lão hóa ngay cả khi bản thân các tế bào lông vẫn còn sống sót. Kết quả này đôi khi được gọi là mất thính lực ẩn, vì một bài đo thính lực đồ thông thường có thể trông bình thường trong khi khả năng nghe trong thực tế lại suy giảm.

Yếu tố dinh dưỡng thần kinh có nguồn gốc từ não, hay BDNF, là một loại protein mà cơ thể sử dụng để xây dựng và duy trì các kết nối thần kinh. Các nhà khoa học từ lâu đã đặt câu hỏi liệu việc bổ sung thêm BDNF vào tai trong có thể giúp tái tạo các khớp thần kinh đã mất hay không, và từ đó cải thiện khả năng tách biệt tiếng nói khỏi tiếng ồn nền. Loại thuốc được thử nghiệm ở đây, có tên OTO-413, đóng gói BDNF trong một loại gel giải phóng protein từ từ sau một mũi tiêm duy nhất qua màng nhĩ.

Nghiên cứu được thực hiện như thế nào

Thử nghiệm này tuyển chọn 110 người trưởng thành, hơn một nửa trong số đó là phụ nữ, tại bảy địa điểm lâm sàng ở Hoa Kỳ. Mọi người tham gia đều cho biết gặp khó khăn khi hiểu lời nói trong môi trường ồn, và mỗi người đều được xác nhận khó khăn này thông qua một bài kiểm tra chính thức về khả năng nghe tiếng nói trong tiếng ồn trước khi tham gia.

Những người tham gia được phân ngẫu nhiên để nhận OTO-413 hoặc giả dược, và cả họ lẫn các nhà nghiên cứu đều không biết ai nhận loại nào. Vì đây là một nghiên cứu an toàn ở giai đoạn đầu, liều lượng được tăng dần qua bảy nhóm, từ một lượng rất nhỏ 0,01 miligam cho đến 1,5 miligam. Nhóm nghiên cứu sau đó theo dõi độ an toàn và đo thính lực bằng ba bài kiểm tra nghe tiếng nói trong tiếng ồn riêng biệt, bao gồm bài kiểm tra Digits-in-Noise, Words-in-Noise và American English Matrix, cùng với một bảng câu hỏi hỏi người tham gia xem họ có cảm thấy thính lực của mình thay đổi hay không.

Những gì các nhà nghiên cứu phát hiện

Về mặt an toàn, kết quả rất đáng yên tâm. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc, và không liều nào gây ra lo ngại về an toàn thính lực. Xét nghiệm máu cho thấy nồng độ BDNF vẫn nằm trong giới hạn bình thường của cơ thể, và các nhà nghiên cứu không tìm thấy kháng thể nào chống lại protein này - một kiểm tra quan trọng vì các protein được tiêm vào đôi khi có thể gây ra phản ứng miễn dịch.

Về mặt hiệu quả, bức tranh thận trọng hơn nhưng vẫn đáng khích lệ. Trong một phân tích mang tính khám phá, số người nhận OTO-413 cho thấy cải thiện nhiều hơn so với những người nhận giả dược trong suốt ba tháng theo dõi. Lợi thế này rõ ràng nhất ở bài kiểm tra Words-in-Noise với liều 0,3 miligam, nổi bật hơn so với cả liều thấp hơn lẫn liều cao hơn.

Tuy nhiên, không phải mọi chỉ số đều thay đổi. Bảng câu hỏi tự đánh giá, trong đó người tham gia tự chấm điểm cảm nhận thay đổi của bản thân, không cho thấy lợi ích nào. Các tác giả mô tả những phát hiện về hiệu quả này là mang tính khám phá và số học, nghĩa là thử nghiệm chủ yếu được thiết kế để kiểm tra độ an toàn chứ không phải để chứng minh thuốc có hiệu quả.

Nhìn chung, các nhà nghiên cứu kết luận rằng một mũi tiêm OTO-413 duy nhất là an toàn và được dung nạp tốt, đồng thời mang lại dấu hiệu đầu tiên về lợi ích đối với khả năng nghe tiếng nói trong tiếng ồn ở liều 0,3 miligam - một tín hiệu đáng để kiểm chứng trong các thử nghiệm lớn hơn.

Điều này có ý nghĩa gì với người bị suy giảm thính lực

Đối với bất kỳ ai nghe tốt trong một căn phòng yên tĩnh nhưng lại mất mạch câu chuyện trong một nơi đông người, nghiên cứu này là dấu hiệu cho thấy vấn đề đang được xem xét nghiêm túc như một mục tiêu điều trị riêng biệt. Một loại thuốc giúp phục hồi các kết nối thần kinh sẽ rất khác so với một thiết bị khuếch đại âm thanh, và một ngày nào đó nó có thể bổ sung chứ không thay thế các công cụ mà mọi người đang sử dụng hiện nay.

Điều quan trọng là phải ghi nhớ giai đoạn hiện tại của nghiên cứu này. Đây là một thử nghiệm ở giai đoạn đầu, tập trung vào độ an toàn, các dấu hiệu về hiệu quả vẫn còn sơ bộ, và bất kỳ liệu pháp nào được phê duyệt cũng sẽ còn cách nhiều năm nữa. Trong lúc chờ đợi, cách đáng tin cậy nhất để cải thiện khả năng hiểu lời nói trong môi trường ồn vẫn là sử dụng thiết bị khuếch đại được điều chỉnh phù hợp, thiết kế để làm nổi bật tiếng nói khỏi tiếng ồn nền.

Nghe rõ tiếng nói trong tiếng ồn là điều các thiết bị ngày nay đã hướng đến

Trong khi các liệu pháp tiêm vẫn đang được thử nghiệm cho vấn đề khó nghe tiếng nói trong tiếng ồn, thì chính thách thức đó lại là điều mà máy trợ thính hiện đại đã được thiết kế để giải quyết ngay từ bây giờ. Vấn đề cốt lõi mà nghiên cứu này đo lường - tách biệt một giọng nói khỏi tiếng ồn xung quanh - chính là nơi mà công nghệ xử lý đa kênh và giảm tiếng ồn thích ứng phát huy tác dụng.

Panda Quantum là một trong những thiết bị như vậy. Đây là máy trợ thính kiểu receiver-in-canal sử dụng công nghệ xử lý 16 kênh và giảm tiếng ồn thích ứng để làm nổi bật tiếng nói trong môi trường ồn - chính là bối cảnh mà những người tham gia thử nghiệm này gặp nhiều khó khăn nhất. Thiết bị này cũng kết nối với ứng dụng Panda để thực hiện bài kiểm tra thính lực ngay trong tai, giúp điều chỉnh thiết bị theo đúng thính lực của riêng bạn, nhờ đó việc cá nhân hóa được thực hiện theo đôi tai của bạn chứ không phải theo một cài đặt chung chung.

Vì thiết bị này còn có thể phát trực tuyến cuộc gọi, chương trình truyền hình và âm nhạc qua Bluetooth, đồng thời hoạt động lên đến khoảng 80 giờ khi dùng kèm hộp sạc, Quantum hướng đến những người muốn có công nghệ xử lý tập trung vào tiếng nói cho các cuộc trò chuyện hàng ngày. Các thiết bị không kê đơn được cấp phép cho tình trạng suy giảm thính lực từ nhẹ đến trung bình, vì vậy những người bị suy giảm thính lực nặng hoặc sâu vẫn sẽ được phục vụ tốt nhất thông qua việc lắp đặt theo chỉ định lâm sàng.

Hạn chế của nghiên cứu này

Đây là một nghiên cứu Giai đoạn 1/2 được thiết kế để kiểm tra độ an toàn và khám phá liều lượng, chứ không phải để xác nhận rằng thuốc cải thiện thính lực. Các phát hiện về hiệu quả dựa trên một phân tích người đáp ứng mang tính khám phá, chứ không phải một kết quả chính mà thử nghiệm được thiết kế đủ mạnh để phát hiện, và lợi ích chỉ xuất hiện ở một liều duy nhất trong khi thước đo tự đánh giá về sự thay đổi lại không cho thấy gì. Cần có các nghiên cứu lớn hơn và dài hơn trước khi có thể đưa ra bất kỳ kết luận nào về lợi ích trong thực tế.

Độc giả cũng nên lưu ý khả năng xảy ra xung đột lợi ích. Một số tác giả có liên kết với công ty Otonomy, Inc., đơn vị đã phát triển OTO-413, và một tác giả cho biết có liên kết với một công ty dược phẩm lớn. Điều này không làm mất giá trị của kết quả nghiên cứu, nhưng là lý do để cân nhắc kỹ lưỡng các nghiên cứu độc lập lặp lại trong tương lai.

Chúng ta đang ở đâu

Hành trình tìm kiếm một loại thuốc giúp khôi phục khả năng nghe rõ trong môi trường ồn đang tiếp tục tiến triển, và thử nghiệm này bổ sung thêm một bước đi thận trọng, ưu tiên an toàn lên hàng đầu. Hiện tại, con đường thực tế nhất để nghe tốt hơn ở những nơi quan trọng nhất - từ bữa tối gia đình đến các cuộc họp đông người - vẫn là thông qua thiết bị khuếch đại âm thanh được điều chỉnh theo đôi tai của bạn, trong khi khoa học vẫn tiếp tục nghiên cứu về nền tảng sinh học phía sau.

Foster AC, Anderson JJ, Moore DR, Fuentes MO, Wang Y, Volsky PG, Boyev KP, Sanchez VA. Single Intratympanic Injection of Proprietary Brain-Derived Neurotrophic Factor (OTO-413) in Subjects with Speech-in-Noise Hearing Impairment: a Randomized, Dose Escalating, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 1/2 Study. Journal of the Association for Research in Otolaryngology. 2026. Truy xuất từ PubMed. DOI 10.1007/s10162-026-01061-z